诺华（Novartis）近日宣布，英国药品和保健品监管局 (MHRA)、 英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）、苏格兰医药联合会（SMC）已授予口服疗法iptacopan（LNP023）治疗C3肾小球疾病（C3G）的“Innovation Passport（创新护照）”资格。

C3G是一种极其罕见和严重的原发性肾小球肾炎，以补体调节失调为特征。该病在世界范围内的年发病率为百万分之1-2，在美国约有10000例、欧洲约有10500例、日本约有3200例、中国约有32000例。C3G通常在青少年和青年成人中被诊断出来，该病预后很差，约50%的患者在10年内发展为终末期肾病（ESRD），50-70%的患者在肾移植术后复发。

iptacopan是诺华生物医学研究所发现的一种首创口服因子B抑制剂，因子B是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。iptacopan有潜力成为第一个延缓C3G透析进展的靶向疗法。

创新护照是进入创新许可和获取途径（ILAP）的通行证。ILAP是英国脱欧之后推出的一个药品加速审批的新途径，于2021年1月启动，旨在加速创新药物的审批上市以及促进患者对药物的获取。ILAP为MHRA以及包括NICE和SMC在内的医疗合作伙伴以及医药开发商之间的协作提供了一个单一的集成平台。这一途径下的药品开发商将收到从MHRA及利益相关方（包括NICE）的更多反馈。单一创新护照可涵盖同一活性物质的多个未来适应症。因此，药品在ILAP的后续步骤中也可以涉及多种疾病。

iptacopan是一款首创的（first-in-class）、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子抑制剂，B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。

目前，iptacopan正在被开发用于治疗存在显著未满足医疗需求的许多由补体驱动的肾脏疾病（CDRD），包括C3G、IgA肾病、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、膜性肾病（MN），以及罕见的血液疾病阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。

已公布的2期数据显示：（1）iptacopan治疗IgAN降低了蛋白尿并稳定了肾功能；（2）治疗C3G降低了估计的肾小球滤过率（eGFR）下降速度并稳定了肾功能；（3）治疗PNH显著减少了血管内和血管外溶血，使大多数患者实现了快速和持久的无输血改善。

虽然诺华在肾移植治疗方面已有35年的历史，但iptacopan是肾脏病治疗管线中解决CDRD的第一种治疗方法。诺华的目标是通过针对这些罕见且进展性疾病的关键驱动因素之一来改变治疗方法，这样做有潜力延长CDRD患者的无透析生命。