近日，BioCryst推出了遗传性血管性水肿（HAE）首款口服治疗药物Orladeyo，而且这家位于美国北卡罗来纳州的生物技术公司将Orladeyo定价低于了主要竞争对手武田和CSL Behring。外界认为，BioCryst有望打破遗传性血管性水肿市场现有的市场秩序。

日前，武田展开了“反击”，该公司在欧洲过敏和临床免疫学联合大会期间公布了显示Takhzyro疗效更具持久性的数据。在这项3期长期扩展试验中，接受武田Takhzyro治疗的患者在长达2.5年的时间内，保持了其最初的疗效和安全性。并且数据还显示，患者症状发作减少的情况，在患人口统计学和疾病特征上呈现出一致的结果。

对Takhzyro研究结果的第一次分析显示，与基线水平相比，接受Takhzyro治疗的患者血管性水肿发作平均减少了为87.4%。长期随访的数据显示，每两周给予Takhzyro治疗，在2.5年治疗期结束的第70天测量HAE发作情况，患者发作率进一步降低至平均92.4%。

遗传性血管性水肿是一种罕见的终身疾病，会导致患者手、脚、四肢、面部、肠道或呼吸道迅速肿胀。该病的发病率为五万分之一。Takhzyro是首个获批治疗遗传性血管性水肿的单抗类药物，分别于2018年8月和11月获得美国和欧盟批准，作为一种预防性药物，用于预防12岁及以上患者的血管性水肿发作。Takhzyro最初由夏尔研制，武田于2018年5月出资620亿美元将夏尔收购获得了该药物资产。现已获批上市的治疗遗传性血管性水肿的8种药物中，2017年获得FDA批准的CSL Behring的Haegarda和次年获批的Takhzyro目前是比较受青睐的选择。

但是，随着价格更实惠、服用更便捷Orladeyo的到来，遗传性血管性水肿市场的情况可能会迅速发生改变。首款遗传性血管性水肿口服药物Orladeyo，是一种选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，通过抑制激肽释放酶来阻止缓激肽的生成从而预防水肿发作。

2020年12月，BioCryst宣布获美国FDA批准上市，用于预防12岁及以上儿童和成人遗传性血管性水肿（HAE）发作，患者只需每天服用1次。Orladeyo获得批准时，Evercore ISI分析师Liisa Bayko写道，到2021年底，Orladeyo可能将占据预防性HAE三分之一的市场，到2023年其销售额可能达到3亿美元。

在2020年10月至12月期间，武田报告称Takhzyro季度销售额达到了2.1亿美元。CSL Behring并没有具体报告Haegarda单个产品的销售情况，但在Haegarda获批一年后，该公司声称该药物在美国占据了大约50%的预防性HAE市场份额。